通过人类涎腺基因研究干口症

    根据美国国立卫生研究院口腔颅颌面研究所（NIDCR）的研究显示，现在基因治疗可以安全地应用在人类涎腺治疗中。这一项发现来自于第一次或者一期人类涎腺基因治疗的临床研究。

    水通道蛋白1含有一种蛋白，在细胞膜上组成孔道，可控制水在细胞的进出。比如，涎腺细胞分泌的唾液流入到口中。

    这项研究的初步结果为额外的涎腺基因治疗研究扫清了道路。虽然有时会被忽视，但是涎腺是目前基因治疗的理想目标。因为基因可以很容易地被导入。而且基因一旦被导入，也比较不会跑到血液中。因为如果到了血液里面，将有可能发生到意想不到的后果。

    最近刚从NIDCR退休的该项研究的主要研究员布鲁斯·鲍姆博士（从事了近21年涎腺运动基因治疗研究）说道：“你根本无法想象这是一个在1991年记录在一张餐巾纸上的想法，然后开始进入临床试验。这可是一名科学家一直的梦想，还有比这件事更好的吗？”

    鲍姆帮助头和颈部癌症幸存者的历史可以追溯到80年代初。在NIDCR的许多口干症状的病人因患有头部和颈部肿瘤而接受放射治疗，以使肿瘤萎缩。虽然放射治疗有效地治疗了癌症，但是射线也同样影响到了肿瘤周围的唾液腺，使得这些患者无法正常分泌唾液。

    鲍姆提到“当时他非常的沮丧，那时还没有一个比较有效的方式来为这些病患治疗癌症。虽然这些病患击退了癌症，但是放射线也为他们的生活带来了永久性的不便。而患有这种慢性疾病的患者要面对很多问题，如食物无法下咽、容易发炎、易出现口臭和疼痛等症状。”

    90年代初，当时研究所引进了一些基因治疗研究，这让鲍姆看到了机会。从最初记录在餐巾纸上的设想，到持续15年的研究，鲍姆和他的研究团队拿出了一份令人信服的科学研究报告。这项研究就是利用上述的水通道蛋白为已经不通透的涎腺细胞重新建立水通道。经过美国国立卫生研究院和美国食品和药物管理局（FDA）的严格审查，此研究已开始为第一批患者进行初步的治疗。

    研究员们将一定剂量的水通道蛋白直接注入到11位头部或颈部癌症幸存者的两个腮腺中的一个腺体内，此基因通过载体进入到腺体细胞内。研究人员发现，其中的5名患者唾液分泌量明显增加。除了这一新发现外，他们还对口腔中水分和润滑度也进行了42天的分析。6位患者没有从这次的基因治疗得到缓解，但是也没有明显的副作用。然而，最常见的副作用则是短暂和相对轻微的对腺病毒的免疫反应。

    鲍姆说：“现在需要的是评估不同的载体，来使水通道蛋白1基因治疗引发的免疫反应最小，”。“但是，这次研究数据将成为其他科学家的基石。涎腺基因治疗的应用还是前景光明的。”